Tofersen, el oligonucleotido antisentido contra la esclerosis lateral amiotrófica

• Lorena Vidal Gil. ^[1]
  1. [1] Universitat d'Alacant

     Universitat d'Alacant

     Alicante, España

     
• Localización: Actualidad en farmacología y terapéutica, ISSN 1698-4277, Vol. 21, Nº. 4 (Enfoque integral para el manejo del dolor de rodilla), 2023, págs. 304-305
• Idioma: español
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• Resumen

  • Tofersen, un oligonucleótido antisentido comercializado bajo el nombre de Qalsody®, es el primer tratamiento para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen SOD1-ALS que codifica el superóxido dismutada (SOD1). El fármaco fue aprobado en Europa a finales del año 2022 por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y, en abril del 2023, en Estados Unidos por Food and Drug Administration (FDA) (1,2).