Antibiootit, rokotteet, tietokoneteknologia, kudosviljely ja nukuttaminen – muiden muassa nämä nousivat esiin, kun maailman tunnetuimpiin lääketieteellisiin julkaisuihin lukeutuva British Medical Journal listasi lääketieteen tärkeimpiä virstanpylväitä vuonna 2007.
Viidentoista mullistuksen listalle mahtui myös näyttöön perustuva lääketiede, evidence-based medicine (EBM). Termin keksinyt kanadalaisprofessori Gordon Guyatt vihittiin kesäkuussa Helsingin yliopiston kunniatohtoriksi.
Tutkijoille koronapandemia on tarjonnut uudenlaisen haasteen, eikä Guyatt ole tässä suhteessa poikkeus. Kanadalainen on ollut tärkeässä kansainvälisessä roolissa jatkuvasti päivittyvien hoitosuositusten laatimisessa.
Kun maailmalla lähtee kulkemaan uusi tauti, johon ei ole tiedossa selvää hoitoa tai lääkitystä, maailmanlaajuinen tutkimus nostaa pöydälle useita kandidaatteja aiemmin tutkituista lääkkeistä – jos ne toimisivatkin nopeana apuna myös koronaa vastaan varsinaisen käyttöaiheensa ohella.
Uutisissa vilisseet lääkeaineet ovat tulleet meille tutuiksi: vaikkapa remdesiviiri, hydroksiklorokiini ja ivermektiini, jotka ovat olleet suurennuslasin alla pandemian aikana. Saadut tutkimustulokset olivat paikoitellen lähes päinvastaisia keskenään: joidenkin mukaan lääke toimi, toiset sanoivat ettei lääkkeestä ole hyötyä, jotkut epäilivät saman valmisteen olevan jopa haitaksi.
Monesti lääkkeitä oli jopa helpompi määrätä suoraan käyttöön kuin tutkia, sillä satunnaistettujen kansainvälisten jättitutkimusten tekeminen on kankeampaa ja byrokraattisempaa, mutta lääkärillä on oikeus määrätä potillaalle sopivaksi katsomaansa lääkettä varsinaisenkin käyttöaiheen ulkopuolelta.
Juuri siksi Guyatt kollegoineen teki meta-analyysiä lukuisista maailmalta putkahdelleista tutkimuksista, jotta mahdollisimman laajaa näyttöä saataisiin mahdollisimman varhaisessa vaiheessa. Meta-analyysillä tarkoitetaan tutkimusmetodia, jossa oikeastaan tutkitaan tutkimuksia: yhdistetään suuri määrä pienemmillä otoksilla tehtyjä tutkimuksia ja vedetään sitten johtopäätökset kokonaiskuvasta.
Näyttöön perustuvan lääketieteen ajatuksena on yhdistää paras mahdollinen tutkimusnäyttö kliinisen osaamisen sekä potilaan arvojen, valintojen ja odotusten kanssa.
Guyattin mukaan pandemia on tavallaan ollut tämän paradigman riemuvoitto, sillä voimansa yhdistäneet instituutiot ovat kyenneet tuottamaan ennenäkemättömän nopeasti tietoa laajoilla satunnaistetuilla tutkimuksilla.
Toisaalta on myös käynyt selväksi, ettei parhaaseen näyttöön perustuva hoito ole itsestäänselvyys. Guyatt nostaa esimerkiksi kyseenalaisen ivermektiinin, jonka tehoon miljoonat ihmiset ympäri maailmaa uskovat, vaikka lääkeviranomaisia tutkimustieto ei ole vakuuttanut lääkkeen toimivuudesta.
Guyatt korostaa, että lääketieteen tehtävänä on tarjota mahdollisimman hyvää tietoa hoidosta. Se, miten suositukset ja tieto vaikuttavat lopulliseen hoitoon, jää kuitenkin lääkäreiden vastuulle. Siten myös ivermektiinin määrääminen covid-potilaalle on täysin mahdollista, vaikkei meta-analyysi tukisikaan sen hyötyjä.
Näyttöön perustuvan lääketieteen kannattajat peräänkuuluttavat lisää tutkimusta: uutta hoitoa ei lytätä, muttei myöskään hehkuteta, ennen kuin näyttöä on riittävästi.
Itsestäänselvyys? Historian mukaan ehkä ei
Maallikon korvin kuulostaa lähes absurdilta, että tällainen ajatus ja määritelmä on noussut lääketieteen johtavien trendien joukkoon vasta 1990-luvulla. Miten näin yksinkertainen ajatus on monien tutkijoiden mielestä ollut niin merkittävä?
Ja miten potilaita sitten aiemmin on hoidettu, jos ei parhaan tiedon mukaan?
Guyatt valottaa näyttöön perustuvan lääketieteen suosioon johtavia syitä lyhyellä historiakatsauksella:
– Lääketieteeseen perehtymättömät saattavat yllättyä, kun kuulevat, että aikoinaan lääkäreitä, edes hoitosuosituksista vastaavia ammattilaisia, ei usein koulutettu lukemaan alkuperäisiä lääketieteellisiä tutkimuksia perusteellisesti, Guyatt kertoo.
– Hoitosuosituksia ei laadittu riittävän järjestelmällisesti, vaan usein piirit olivat pienet: "vanhoja veikkoja" istumassa pöydän ääressä.
Guyattin mukaan on tärkeää, että hoitosuosituksista vastaavat asiantuntijat eivät ensinnäkään ole jäävejä, siis esimerkiksi istu toisella jakkaralla lääketeollisuuden parissa. Toisekseen, mitä laajempi joukko lääkäreitä, tutkijoita, potilaita – toisinaan myös eettisten kysymysten asiantuntijoita tai taloustieteilijöitä – saman pöydän ääreen saadaan, sitä harkitumpana lopullista hyvän hoidon ohjenuoraa voidaan pitää.
Guyattin mukaan ennen 1990-lukua lääketiede tunsi lähinnä yksittäisiä tutkimuksia, muttei yhtä paljon menetelmiä niiden yhdistämiseen ja kokonaiskuvan tutkimiseen. Nykyään sellainen on, ja sitä kutsutaan meta-analyysiksi.
Suuremmalle yleisölle käsite on saattanut tulla tutuksi korona-ajan tutkimuksista, joissa aiempien tutkimusten yhdistämisellä saatiin paikoitellen huomattavankin erilaisia tuloksia, usein huonosti tehtyjen tietohakujen ja synteesien johdosta.
Hoitosuositusten kehittämisen ja laajimman mahdollisen tutkimusnäytön etsimisen lisäksi Guyattin mielestä näyttöön perustuvalla lääketieteellä on myös usein aliarvioitu ansionsa erilaisten vaihtokauppojen tunnistamisesta.
– Aivoinfarkteihin on hoitoja, jotka voivat aiheuttaa verenvuotoa. Ruuansulatushäiriöihin on hoitoja, mutta valitettavasti niillä on haittavaikutuksia. Nivelreuman hoitoon on lääkkeitä, jotka saattavat kasvattaa syöpäriskiä, Guyatt luettelee.
Guyattin mukaan näyttöön perustuva lääketiede pyrkii siis tarjoamaan parhaan tiedon toivotuista ja epätoivotuista vaikutuksista, muttei aina kerro, millaisia eettisiä valintoja kussakin tilanteessa kannattaa tehdä.
Hyvin sairaat potilaat voivat esimerkiksi valita riskialttiimman hoidon, jos on olemassa mahdollisuus, että se auttaisi.
Suosittu, muttei mustavalkoinen
Näyttöön perustuvassa lääketieteessä keskeisiä meta-analyysejä on kritisoitu esimerkiksi siitä, millä perusteilla vertailtavat tutkimukset valitaan: jos tutkimuksissa on merkittäviä eroja, voi tulosten yhdistely olla hyvin hankalaa.
Yhtälailla kriitikot pitävät liian mustavalkoisena ajatusta tutkimusmenetelmien hierarkisuudesta, etenkin satunnaistettujen kokeiden nostamisesta yli muiden.
Guyattin mukaan mustavalkoinen ajattelu on hyvin inhmillistä, ja siihen sorrutaan toisinaan kaikilla aloilla, myös lääketieteessä. Guyatt ajattelee mieluummin, että kaikessa on kyse harmaan eri sävyistä.
Vaikka satunnaistetut tutkimukset ovat näyttöön perustuvan lääketieteen filosofian mukaisesti tutkimusmenetelmien nuolenkärki, ei Guyatt kiistä, etteikö luotettavaa tietoa saataisi usein muillakin metodeilla.
Guyattin mukaan äärimmäinen esimerkki on elvytys sydämenpysähdyksen jälkeen. Vielä 1900-luvun alkuun saakka oli käytännössä varmaa, että ihminen kuolee, kun hänen sydämensä lakkaa lyömästä.
– Totta puhuen suurin osa elvytettävistä potilaista kuolee edelleen, mutta jotkut selviävät. Voimme siis herättää kuolleita takaisin henkiin, eikä sen toteamiseen tarvita satunnaistettuja tutkimuksia.
Joissakin tapauksissa Guyattin mukaan näyttö on siis muutenkin niin selvää, ettei sen toteamiseksi tarvita laajoja tutkimuksia. Kuolleen henkiin herääminen on äärimmäinen esimerkki. Loputtoman laaja lääketiede tarjoaa luonnollisesti tusinan jos toisenkin hienovaraisempiakin tapauksia.
"En itse koskaan valmistunut tohtoriksi (PhD), vaikka valvoin myöhemmin tohtoriopiskelijoiden tutkintoja. Isäni oli lakimies, joka ajatteli asoista hyvin suoraviivaisesti. Hänen mielestään oli hyvin erikoista, että tutkintoja voi valvoa ilman tutkintoa."
Gordon Guyatt, Helsingin yliopiston kunniatohtori
Guyatt vihittiin kesäkuun 10. päivä Helsingin yliopiston lääketieteellisen tiedekunnan kunniatohtoriksi. Kanadalainen McMasterin yliopiston professori otti kunnianosoituksen vastaan ilahtuneena, mutta tunnisti myös tilanteen huumoriarvon.
– En itse koskaan valmistunut tohtoriksi (PhD), vaikka olen ohjannut myöhemmin tohtoriopiskelijoiden tutkintoja. Isäni oli lakimies, joka ajatteli asoista hyvin suoraviivaisesti. Hänen mielestään oli hyvin erikoista, että tutkintoja voi ohjata ilman tutkintoa.
– Varmasti hänkin ajattelisi, että nyt minulla on oikeus siihen.
Lue myös: